A aprovação condicional exige que o desenvolvedor do tratamento, Amylyx Pharmaceuticals, forneça mais evidências de que o tratamento funciona, mas estará disponível em seis semanas para pagadores privados e possivelmente dentro de vários meses para aqueles que o procuram no sistema de saúde público do Canadá.
O tratamento, AMX0035 (comercializado como Albrioza), é composto por duas drogas – ácido tauroursodesoxicólico e fenilbutirato de sódio – que protegem as células nervosas bloqueando os sinais de estresse dentro das mitocôndrias e organelas sintetizadoras de proteínas chamadas retículo endoplasmático.
Ensaio clínico de Fase 2
Até o momento, a eficácia do tratamento foi medida em um ensaio clínico de Fase 2 envolvendo 137 participantes, bem como um estudo de extensão aberto, que acompanhou 90 pessoas do estudo original, incluindo 34 pessoas do grupo placebo que começaram a tomar a combinação de drogas após o término do estudo de Fase 2.
As pessoas que estavam tomando a terapia por mais tempo adiaram os resultados de doenças graves, incluindo hospitalização, necessidade de assistência respiratória ou morte por uma média de 6,5 meses em comparação com as do grupo placebo.
Além disso, as pessoas que receberam o tratamento apresentaram progressão mais lenta da doença quando as perdas funcionais, como andar, falar e deglutir, foram avaliadas em uma escala de 48 pontos comumente usada; especificamente, as pessoas que tomaram os medicamentos mostraram um declínio de função 2,3 pontos menor em comparação com o grupo placebo.
Evidências disponíveis
No entanto, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e seu comitê consultivo independente não estão convencidos de que os dados mostram um benefício forte o suficiente para justificar a aprovação do tratamento.
Embora a FDA tenha um processo de aprovação acelerado semelhante ao da Health Canada, o Times relata que a agência dos EUA descobriu em março que as evidências disponíveis não comprovam que a terapia retarda a progressão da doença ou ajuda as pessoas com ELA a viver mais. Segundo especialistas, o FDA deve esperar para aprovar a terapia até que os resultados de um estudo maior de Fase 3 se tornem disponíveis, o que não será até 2024.
